슬롯사이트 주소 유전 질환 관련 이미지 ⓒ슬롯사이트 AI 삽화 이미지

미국 식품의약국(슬롯사이트 주소)이 대규모 임상이 불가능한 희귀 질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 새로운 허가 프로그램 도입을 예고하며, 약 3억명에 달하는 희귀 유전 질환 환자들의 치료 기회가 확대될 전망이다.

16일 한국바이오협회에 따르면 슬롯사이트 주소 마틴 마카리 국장과 비나이 프라사드 생물의약품평가연구센터장은 국제 학술지 기고를 통해 새로운 희귀 질환 및 개인 맞춤형 치료제 허가 경로를 제정한다고 밝혔다.

구체적으로 슬롯사이트 주소 질환 및 개인 맞춤형 치료제가 질병의 표적을 성공적으로 해결했다는 ‘타당한 매커니즘 경로’(과학적 확증)만 있으면 시판 허가를 내주는 방식이다. 이는 슬롯사이트 주소 유전 질환 치료제에 대규모 환자 집단을 대상으로 단일 약물을 테스트하는 기존의 무작위 임상(RCT)을 적용하기 어려운 상황을 반영한 것이다.

이러한 경로 제정 배경에는 슬롯사이트 주소 유전 질환인 CPS1 결핍증을 앓고 있던 ‘베이비 KJ’의 성공적인 치료 사례가 있다. CPS1 결핍증은 소화 과정에서 단백질을 처리하지 못하는 질환으로, 심각한 경우 뇌 손상이나 사망으로 이어질 수 있다.

베이비 KJ의 경우 CPS1의 돌연변이가 질병의 원인으로 확인됐다. 이를 해결하기 위해 필라델피아 어린이 병원(CHOP)과 펜실베니아 대학 연구원들은 CRISPR 유전자 편집 기술을 활용한 맞춤형 치료법을 개발했다.

베이비 KJ는 확장 접근 임상 시험용 신약 신청(IND)이 단 일주일 만에 처리된 뒤 유전자 편집 치료를 받았고, 식이 단백질 처리 능력이 향상되는 임상적 개선이 관찰됐다.

슬롯사이트 주소 국장과 센터장은 해당 사례를 꼽아 “타당한 메커니즘 경로에 따른 승인이 약물의 표적을 성공적으로 해결했다는 확증을 제공해야 한다”며 “때때로 인간 생검이 적절하지 않을 수 있음을 인정한 후 가능한 경우 비동물 모델을 수용할 것”이라고 설명했다.

슬롯사이트 주소 측은 이러한 경로를 치명적이거나 심각한 아동 장애와 관련된 희귀 질환에 우선 적용할 계획이지만, 대체 치료법이 없는 일반 질병에도 사용할 수 있음을 시사했다.

슬롯사이트 주소 국장과 센터장은 “제조사가 다양한 맞춤형 치료법으로 여러 연속 환자에게 성공을 입증하면 우리는 해당 제품 대한 시판 허가를 부여하는 방향으로 나아갈 것”이라며 “제조사는 개인화 된 제품의 플랫폼 데이터를 활용해 추가 조건에서 유사한 제품에 대한 마케팅 승인을 얻을 수 있다”고 말했다.

제공된 특정 데이터에 따라 슬롯사이트 주소가 가속 승인 또는 규제 승인을 제공할 수 있다는 것이다. 승인 이후 제약사는 꾸준히 치료 효과와 지속 여부를 확인하고, 예상치 못한 안전성 신호가 없는지 확인해야 한다.

슬롯사이트 주소 국장과 센터장은 “우리는 이러한 치료법을 시장에 출시하는데 파트너이자 가이드 역할을 할 것”이라며 “규제 전략은 과학 발전의 속도에 맞출 것이다”라고 말했다.

한국바이오협회 경제연구센터는 “이번 새로운 허가 절차 제정으로 세포 및 유전자 치료제 제조사가 중요한 수혜자가 될 가능성이 높다”고 밝혔다.