입센코리아가 17일 서울 송파구 소피텔 앰배서더 서울 호텔에서 진행한 PFIC 슬롯여기제 빌베이 출시 기자간담회에서 참석자들이 심포지엄을 진행하고 있다. (왼쪽부터) 서지현 경상국립대병원 교수, 오석희 서울아산병원 교수, 고홍 세브란스병원 교수 ⓒ슬롯사이트 김효경 기자

“그동안 간 이식 외에 특별한 대안이 없었던 상황에서 ‘빌베이’는 간 이식 없이 환자를 지켜낼 수 있는 중요한 대안으로 자리매김할 것입니다.”

오석희 서울아산병원 교수는 17일 서울 송파구 소피텔 앰배서더 서울 호텔에서 입센코리아가 개최한 진행성 가족성 간내 담즙정체(PFIC) 슬롯여기제 빌베이 출시 기자간담회에서 이같이 말했다. 이날 입센코리아는 빌베이의 건강보험 적용과 함께 국내 공급을 본격 시작한다고 밝혔다.

PFIC는 대부분 소아기에 발병해 극심한 가려움증과 성장 장애, 간부전 등을 유발하는 유전성 희귀 질환이다. 환자와 가족 모두 수면 부족·학업 중단·사회적 고립 등 삶 전반에 걸친 고통을 겪는다.

빌베이는 PFIC 증상 슬롯여기를 위한 세계 최초의 경구용 슬롯여기제로, 기존의 간 이식 등 고위험 슬롯여기 외에는 선택지가 없던 환자들에게 비침습적이고 지속 가능한 슬롯여기 옵션을 제공한다.

미국과 유럽에서는 2021년 최초 승인된 이후 주요 국가에서 허가를 받았으며, 한국에서는 2023년 보건복지부의 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업’ 1호 약제로 선정돼 올해 10월 급여 적용이 이뤄졌다. 특히 한국은 아시아 최초로 빌베이의 건강보험 적용을 결정한 국가이기도 하다.

이날 심포지엄 연사로 나선 고홍 세브란스병원 교수는 “빌베이는 PFIC 슬롯여기의 새로운 기준을 제시한다”며 “가려움증 완화, 간 수치 개선 등 임상적 반응이 확인되고 있으며 향후 적응증 확대 가능성도 기대된다”고 말했다.

서지현 경상국립대병원 교수는 “소아소화기영양학회 역시 정부와의 협력을 통해 국내 희귀 간질환 환자들의 슬롯여기 접근성 향상을 위해 지속적으로 노력해왔다”며 “이번 빌베이 도입은 그간의 노력이 결실을 맺어 새로운 슬롯여기의 지평을 연 매우 뜻깊은 성과”라고 밝혔다.

빌베이는 최근 ‘알라질 증후군’에 대해서도 식약처에서 희귀의약품으로 지정됐다. 알라질 증후군은 간 외에도 심장, 안면, 척추 등 다기관에 영향을 미치는 복합 희귀 질환이다.

입센코리아는 해당 적응증에 대한 국내 허가와 급여 확대도 추진하는 한편, 원발성 담즙성 담관염(PBC) 슬롯여기제 ‘아이커보’의 국내 출시도 준비한다는 계획이다.

아울러 빌베이 국내 출시를 계기로 희귀 담즙정체성 간질환 환자들이 안정적으로 슬롯여기받을 수 있는 환경을 구축하고, 해당 질환 슬롯여기 분야에서의 입지를 강화해 나간다는 전략이다.

양미선 입센코리아 대표는 “희귀 간질환은 질환 자체의 복잡성뿐 아니라 사회적 인식 부족, 슬롯여기 접근성의 제약 등 다층적인 어려움을 안고 있다”며 “입센은 슬롯여기제 공급을 넘어 환자들이 실질적인 삶의 변화를 경험할 수 있도록 제도·사회적 환경을 함께 만들어가는 데 집중할 것”이라고 말했다.